يقدم أيونيس نتائج إيجابية من دراسة توازن المرحلة الثالثة لعقار أوليزارسن لعلاج متلازمة كيلوميكرونات الدم العائلية بواسطة Investing.com

” حقق Olezarsen نقطة النهاية الأولية مع انخفاض ملحوظ إحصائيًا في الدهون الثلاثية أثناء الصيام وأظهر انخفاضًا كبيرًا وذو أهمية سريرية في أحداث التهاب البنكرياس الحاد.

” أظهرت النتائج أن أوليزارسن قد يمثل خيارًا علاجيًا جديدًا لهذا المرض النادر الذي يهدد الحياة، والذي لا توجد علاجات معتمدة له في العالم. نحن “

” البيانات المقدمة اليوم في ACC 2024 ونشرت في صحيفة الطب الانكليزية الجديدة “

” Ionis لاستضافة البث عبر الإنترنت على الاثنين 8 أبريل في 10:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي “

كارلسباد، كاليفورنيا., 7 أبريل 2024 / بي آر نيوزواير / — أيونيس فارماسيوتيكالز (ناسداك:)أعلنت شركة IONS (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز Nasdaq: IONS) اليوم عن النتائج الكاملة لدراسة توازن المرحلة الثالثة للطب الاستقصائي المستقل الرائد لشركة Ionis، olezarsen، لعلاج البالغين الذين يعانون من متلازمة كيلوميكرونات الدم العائلية (FCS). حققت الجرعة الشهرية من أوليزارسن 80 ملغ نقطة النهاية الأولية المتمثلة في تقليل الدهون الثلاثية (TGs) بشكل كبير في المرضى الذين يعانون من التحقق من صحتها وراثيا. FCS في ستة أشهر. بالإضافة إلى ذلك، أظهر أوليزارسن انخفاضًا قويًا ومستمرًا في مستويات TGs ومستويات البروتين الدهني في الدم C-III (apoC-III). الأهم من ذلك، أن أوليزارسن قلل من حدوث حالات التهاب البنكرياس الحاد (AP) خلال فترة العلاج البالغة 12 شهرًا مقارنةً بالعلاج الوهمي. أظهر Olezarsen أيضًا ملف تعريف مناسبًا للسلامة والتحمل. وقد تم تقديم هذه النتائج في عرض تقديمي شفهي في عام 2024 الكلية الأمريكية لأمراض القلب (ACC) الاجتماع السنوي في أتلانتا، جورجيا ونشرت في وقت واحد في صحيفة الطب الانكليزية الجديدة (نجم). بناءً على هذه البيانات، تسعى شركة Ionis للحصول على موافقة الجهات التنظيمية على عقار أوليزارسن كعلاج محتمل للبالغين الذين يعانون من مرض FCS.

“كطبيب رأى بنفسه معاناة الأشخاص الذين يعيشون معه FCS ومضاعفاته الخطيرة، هناك حاجة كبيرة لعلاج فعال لخفض الدهون الثلاثية والحد من أحداث التهاب البنكرياس الحاد”. إريك ستروس، دكتوراه في الطب، أستاذ الطب في المراكز الطبية بجامعة أمستردام، وباحث رئيسي في دراسة التوازن. “يمثل Olezarsen دواءً جديدًا يحتمل أن يغير حياة هؤلاء المرضى الذين يعانون من أعراض مزمنة منهكة، بما في ذلك آلام البطن والأعراض المعرفية، بالإضافة إلى دخول المستشفى المرتبط بأحداث التهاب البنكرياس الحاد التي قد تكون قاتلة.”

نتائج دراسة التوازن

في الدراسة، تم علاج المرضى بدواء أوليزارسن 80 ملغ (ن=22)، 50 ملغ (ن=21) أو الدواء الوهمي (ن=23) مرة كل أربعة أسابيع.

• في مجموعة 80 ملغ، حقق أوليزارسن نقطة النهاية الأولية، مع انخفاض ملحوظ إحصائيًا تم تعديله باستخدام الدواء الوهمي في مستويات TG من خط الأساس إلى ستة أشهر (44٪، p
• تم الحفاظ على التخفيضات من ستة إلى 12 شهرًا، حيث حقق أوليزارسن 80 ملغ انخفاضًا معدلاً بنسبة 59٪ في TGs.
• كانت تخفيضات ApoC-III المعدلة بالعلاج الوهمي قوية ومستمرة لمدة ستة و12 شهرًا (تخفيضات بنسبة 74% و81% على التوالي).

“التوازن هو أول دراسة سريرية للتحقق من صحة الارتباط بين انخفاض مستويات الدهون الثلاثية وانخفاض معدل حدوث التهاب البنكرياس الحاد لدى المرضى الذين يعانون من ارتفاع شديد في الدهون الثلاثية. ويدعم هذا الاكتشاف المهم إمكانية أن يكون أوليزارسن هو معيار الرعاية للمرضى الذين يعانون من FCS، في حالة الموافقة. وقال: “تعزز هذه البيانات ثقتنا في تحقيق نتيجة ناجحة في المرحلة الثالثة من دراسات CORE الجارية والتي تقيم عقار أوليزارسن في مجموعة مرضى فرط ثلاثي جليسريد الدم الحاد الأكثر انتشارًا”. بريت ب. مونيا، دكتوراه، الرئيس التنفيذي لشركة Ionis. “يتطلع فريقنا إلى العمل بشكل وثيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتطوير أول علاج محتمل لمرض الإيدز FCS في ال نحن، والنجاح في تقديم أول إطلاق تجاري مستقل لشركة Ionis في وقت لاحق من هذا العام، مع افتراض أولوية المراجعة. ونحن نقدم خالص امتناننا للمرضى والباحثين الذين شاركوا في هذه الدراسة المحورية.”

يمكن العثور على العرض التقديمي لتوازن ACC على موقع Ionis الإلكتروني بعد العرض التقديمي اليوم على 10:08 صباحًا بالتوقيت الشرقي.

بالإضافة إلى بيانات التوازن، تم أيضًا تقديم ملخص حديث بعنوان “فعالية وسلامة أوليزارسن في المرضى الذين يعانون من ارتفاع الدهون الثلاثية في الدم وارتفاع مخاطر القلب والأوعية الدموية: النتائج الأولية لتجربة Bridge-TIMI 73a” في لجنة التنسيق الإدارية ونشره في نيم.

البث الشبكي

ستستضيف Ionis بثًا عبر الإنترنت لمناقشة النتائج التفصيلية لدراسة التوازن الاثنين 8 أبريل في 10:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي. يمكن للأطراف المهتمة الوصول إلى البث الشبكي هنا. ستكون إعادة البث عبر الإنترنت متاحة لفترة محدودة.

حول دراسة التوازن

دراسة توازن المرحلة الثالثة العالمية، متعددة المراكز، والعشوائية، ومزدوجة التعمية، والمضبوطة بالعلاج الوهمي (NCT04568434) تم تسجيل 66 مريضًا يبلغون من العمر 18 عامًا فما فوق مع تأكيدهم FCS. تلقى المرضى في الدراسة علاجات أساسية بما في ذلك الستاتينات والألياف وأحماض أوميغا 3 الدهنية. تم اختيار المرضى بشكل عشوائي بنسبة 1:1:1 لتلقي أوليزارسن 80 ملغ أو 50 ملغ أو الدواء الوهمي عن طريق الحقن تحت الجلد مرة واحدة كل أربعة أسابيع لمدة 53 أسبوعًا. وكانت نقطة النهاية الأولية هي النسبة المئوية للتغير من خط الأساس في مستويات الدهون الثلاثية أثناء الصيام بعد ستة أشهر مقارنة بالعلاج الوهمي. وشملت نقاط النهاية الثانوية التغيرات في المئة في مستويات الدهون الثلاثية في 12 شهرا، والتغيرات في المئة في بارامترات الدهون الأخرى، ومعدلات أحداث التهاب البنكرياس الحاد خلال فترة العلاج.

حول أولزارسن

Olezarsen هو تحقيق يستهدف الحمض النووي الريبي (RNA). ليعصابة جمترافق أيتم تقييم دواء ntisense (LICA) للأشخاص المعرضين لخطر الإصابة بالمرض بسبب ارتفاع مستويات الدهون الثلاثية، بما في ذلك أولئك الذين يعانون من متلازمة كيلوميكرونات الدم العائلية (FCS). تم تصميم Olezarsen لمنع إنتاج الجسم لـ apoC-III، وهو بروتين يتم إنتاجه في الكبد وينظم استقلاب الدهون الثلاثية في الدم.^1,2 ال نحن منحت ادارة الاغذية والعقاقير تعيين أوليزارسن للمسار السريع لعلاج FCS في يناير 2023، إلى جانب تسمية المخدرات اليتيمة و تسمية العلاج الاختراق في فبراير 2024. بالإضافة إلى FCS، تقوم شركة Ionis بتقييم استخدام أوليزارسن لعلاج فرط ثلاثي جليسريد الدم الشديد (sHTG) في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية.

Olezarsen هو دواء تجريبي لم تتم مراجعته أو الموافقة عليه لعلاج أي مرض من قبل أي سلطة تنظيمية.

حول FCS

FCS هو مرض وراثي نادر يتميز بارتفاع مستويات الدهون الثلاثية بشكل كبير. وينتج عن ضعف وظيفة إنزيم الليباز البروتين الدهني (LPL).³ بسبب محدودية إنتاج أو وظيفة LPL، فإن الأشخاص الذين يعانون من FCS لا يستطيع تحطيم الكيلومكرونات بشكل فعال، وهي جزيئات البروتين الدهني التي تتكون من 90٪ من الدهون الثلاثية.^3,4 FCS من المقدر أن يؤثر على واحد إلى 13 شخصًا لكل مليون في العالم نحن^5,6,7 الناس الذين يعيشون مع FCS معرضون بشكل كبير لخطر الإصابة بالتهاب البنكرياس الحاد (AP) بالإضافة إلى مشاكل صحية مزمنة أخرى مثل التعب وآلام البطن الشديدة والمتكررة.^3,8,9 الناس الذين يعيشون مع FCS في بعض الأحيان يكونون غير قادرين على العمل، مما يزيد من عبء المرض.⁹

حاليا، لا يوجد نحن العلاجات المعتمدة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج FCS والعلاجات القياسية لخفض الدهون الثلاثية غير فعالة بشكل عام في المرضى الذين يعانون من FCS.^10,11 يعتمد الأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة حاليًا فقط على إدارة التغذية من خلال أنظمة غذائية مقيدة للغاية وصعبة الإدارة للتغلب على المخاطر الصحية المرتبطة بها. FCS.^11,12

حول شركة أيونيس للصناعات الدوائية

على مدار ثلاثة عقود، ابتكر إيونيس أدوية توفر مستقبلًا أفضل للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. لدى Ionis حاليًا خمسة أدوية مسوقة وخط أنابيب رائد في طب الأعصاب وأمراض القلب وغيرها من المجالات التي يحتاجها المرضى بشكل كبير. وباعتبارها رائدة في مجال الأدوية التي تستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA)، تواصل Ionis دفع عجلة الابتكار في علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) بالإضافة إلى تطوير أساليب جديدة في تحرير الجينات. إن الفهم العميق لبيولوجيا الأمراض والتكنولوجيا الرائدة في الصناعة هو ما يدفع عملنا، إلى جانب الشغف والإلحاح لتقديم تطورات تغير حياة المرضى. لمعرفة المزيد عن إيونيس، قم بزيارة أيونيس فارما.كوم وتابعنا على X (Twitter) وLinkedIn.

تطلعي البيانات

يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية بخصوص أعمال olezarsen وIonis والإمكانات العلاجية والتجارية للأدوية التجارية لشركة Ionis والأدوية الإضافية قيد التطوير والتقنيات. أي بيان يصف أهداف Ionis أو توقعاتها أو توقعاتها المالية أو غيرها من التوقعات أو النوايا أو المعتقدات هو بيان تطلعي ويجب اعتباره بيانًا معرضًا للخطر. تخضع مثل هذه البيانات لبعض المخاطر والشكوك، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر تلك المتعلقة بمنتجاتنا التجارية والأدوية قيد الإنتاج، وخاصة تلك المتأصلة في عملية اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية الآمنة والفعالة للاستخدام العلاجات البشرية، وفي السعي لبناء عمل تجاري حول هذه الأدوية. تتضمن البيانات التطلعية لشركة Ionis أيضًا افتراضات، إذا لم تتحقق أو تثبت صحتها أبدًا، فقد تتسبب في اختلاف نتائجها ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنيًا في مثل هذه البيانات التطلعية. على الرغم من أن البيانات التطلعية لشركة Ionis تعكس الحكم حسن النية لإدارتها، إلا أن هذه البيانات تستند فقط إلى الحقائق والعوامل التي تعرفها Ionis حاليًا. وباستثناء ما يقتضيه القانون، فإننا لا نتعهد بأي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية لأي سبب من الأسباب. ونتيجة لذلك، نحذرك من الاعتماد على هذه البيانات التطلعية. تم توضيح هذه المخاطر وغيرها المتعلقة ببرامج Ionis بمزيد من التفصيل في تقرير Ionis السنوي في النموذج 10-K للسنة المنتهية 31 ديسمبر 2023، وأحدث نموذج 10-Q، الموجود في الملف لدى ثانية. تتوفر نسخ من هذه الوثائق وغيرها على www.ionispharma.com.

Ionis Pharmaceuticals ® هي علامة تجارية مسجلة لشركة شركة أيونيس للأدوية

جهة الاتصال للمستثمرين في شركة أيونيس للأدوية: د. وايد ووكدكتوراه. – info@ionisph.com – 760-603-2331؛ جهة الاتصال الإعلامية لشركة أيونيس للصناعات الدوائية: هايلي سوفير – CorporateCommunications@ionisph.com – 760-603-4679

¹ألكسندر VJ، وآخرون. يورو هارت ج 2019;40(33):2785-2796.
²تارديف جي سي، وآخرون. يورو هارت ج 2022;43(14):1401-1412.
³جوديت د، وآخرون. ن إنجل ي ميد. 2014;371:2200-2206.
⁴جينسبيرج إتش إن، وآخرون. يورو هارت ج. 2021;42:4791-4806.
⁵بالازولا فا، وآخرون. يورو J بريف كارديول 202؛27(19):2276-8.
⁶واردن با، وآخرون. جي كلين ليبيدول 202؛14(2):201-6.
⁷تريباثي م، وآخرون. إندوكر براكت 202؛27(1):71-6.
⁸بشير ب، وآخرون. المستقلبات. 2023;(5):621.
⁹ديفيدسون م، وآخرون. ي كلين ليبيدول. 2018;12(4):898-907.e2.
¹⁰Gouni-Berthold I. J Endocr Soc. 2019;4(2):bvz035.
¹¹باكيت م، وآخرون. تصلب الشرايين. 2019;283:137-142.
¹²ويليامز ل، وآخرون. ي كلين ليبيدول. 2018;4:908-919.