بريدج بيو فارما تقدم أدلة التصوير بالرنين المغناطيسي للقلب (CMR) المتوافقة مع التحسن السريري الذي لوحظ في دراسة المرحلة الثالثة من ATTRibute-CM في المرضى الذين يعانون من Transthyretin Amyloid Cardi

– في هذه الدراسة الفرعية الاستكشافية، ارتبط العلاج بالأكوراميديس بتحسن هيكلي ووظيفي محتمل للقلب مقارنةً بالعلاج الوهمي، مع احتمال تراجع الأميلويد القلبي

– توضح البيانات أن استهداف تثبيت الترانسثيريتين شبه الكامل (TTR) باستخدام الأكوراميديس قد يمكّن من إعادة تشكيل القلب والتعافي الوظيفي لدى المرضى الذين يعانون من ATTR-CM

– هذه النتائج هي أول تقييم طولي محتمل لبنية القلب ووظيفته عن طريق التصوير CMR في دراسة تدخلية مزدوجة التعمية يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي في ATTR-CM

– تعتمد نتائج هذه الدراسة على النتائج الإيجابية من تجربة ATTRibute-CM المرحلة 3 العالمية من BridgeBio، حيث تم تحقيق نقطة النهاية الأولية (نسبة الفوز 1.8) مع أهمية إحصائية عالية (p

– كان دواء أكوراميديس جيد التحمل، مع عدم ملاحظة أي إشارات سلامة تشير إلى مخاوف سريرية محتملة

– تم قبول تطبيق BridgeBio الجديد للأدوية (NDA) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتاريخ إجراء PDUFA في 29 نوفمبر 2024؛ تم قبول طلب ترخيص التسويق (MAA) لـ acoramidis من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، ومن المتوقع أن يصدر القرار في عام 2025

بالو ألتو، كاليفورنيا، 07 أبريل 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – قدمت شركة BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: NASDAQ:) (BridgeBio أو الشركة)، وهي شركة أدوية حيوية على المستوى التجاري تركز على الأمراض الوراثية والسرطانات، نتائجها اليوم. من الدراسة الفرعية الاستكشافية للتصوير CMR لـ ATTRibute-CM، المرحلة الثالثة من تجربة acoramidis في ATTR-CM. تم تقديم هذه البيانات في الجلسات العلمية السنوية والمعرض للكلية الأمريكية لأمراض القلب (ACC) في أ جلسة ملصق خاضعة للإشراف بقلم يوسف رضوي، دكتوراه في الطب بجامعة كوليدج لندن. تم تصميم ATTRibute-CM لدراسة فعالية وسلامة acoramidis، وهو مثبت جزيئي صغير تجريبي من الجيل التالي، يتم تناوله عن طريق الفم، وقوي للغاية، وصغير الحجم. بناءً على النتائج الإيجابية من ATTRibute-CM، قدمت BridgeBio اتفاقية عدم الإفشاء إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والتي تم قبولها بموجب تاريخ إجراء PDUFA في 29 نوفمبر 2024، وMAA إلى وكالة الأدوية الأوروبية، مع توقع صدور قرار في عام 2025.

CMR هي طريقة التصوير المرجعية غير الجراحية لتقييم بنية القلب ووظيفته وعبء الأميلويد لدى المرضى الذين يعانون من ATTR-CM. تشير النتائج الموضحة في دراسة التصوير الفرعية إلى التحسن المحتمل في بنية القلب ووظيفته لدى المرضى الذين يعانون من ATTR-CM، بما يتوافق مع النتائج السريرية مع علاج acoramidis الذي لوحظ في تجربة ATTRibute-CM السريرية للمرحلة الثالثة. وقالت ماريانا فونتانا، دكتوراه في الطب، إن التأثير على حمل الأميلويد القلبي يسلط الضوء على احتمال أن يؤدي الأكوراميديس إلى تراجع الأميلويد القلبي لدى نسبة من المرضى الذين يعانون من ATTR-CM، وهو ما لم نلاحظه في مثل هذه التجربة السريرية الخاضعة للرقابة حتى الآن. ، أستاذ أمراض القلب واستشاري فخري لأمراض القلب في المركز الوطني للداء النشواني، قسم الطب، كلية لندن الجامعية، والباحث الرئيسي في الدراسة الفرعية.

تم إجراء تصوير CMR عند خط الأساس قبل الجرعة الأولى لدى 35 مشاركًا أو خلال ثلاثة أشهر بعد الجرعة الأولى لدى 17 مشاركًا (المدى 14-105 يومًا)؛ تم إجراء التصوير اللاحق للـ CMR في الأشهر 12 و24 و30 لدى الأفراد الذين كانوا متاحين للخضوع للتصوير، والذي تأثر بالبقاء على قيد الحياة. تمت قراءة الصور مركزيًا في المركز الوطني للداء النشواني بطريقة أعمى عن البيانات السريرية الأخرى. وشملت النتائج:

• تم العثور على معلمات التصوير CMR الرئيسية التي تقيس بنية القلب، بما في ذلك متوسط ​​كتلة البطين الأيسر المفهرسة، مستقرة أو لديها اتجاه نحو التحسن في الأكوراميديس مقابل تدهورها في العلاج الوهمي على مدى 30 شهرًا
• تم الحفاظ على العلاج بالأكوراميديس أو كان مرتبطًا باتجاه نحو تحسين مقاييس وظيفة القلب بما في ذلك الجزء القذفي للبطين الأيسر وحجم السكتة الدماغية مقارنة بالقياسات الأولية، ونسبة إلى الدواء الوهمي.

في يوليو 2023، بريدج بيو أعلن نتائج إيجابية من ATTRibute-CM، حيث أبلغت عن نتيجة ذات دلالة إحصائية عالية، والتي أظهرتها نسبة فوز قدرها 1.8 (مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض القلب 2023 وفي الجلسات العلمية لجمعية القلب الأمريكية 2023. في فبراير 2024، شاركت BridgeBio النتائج الإيجابية لدراسة المرحلة الثالثة بذراع واحدة عن الأكوراميديس لدى المرضى اليابانيين المصابين بـ ATTR-CM، بما في ذلك عدم ملاحظة وفيات في التجربة بعد 30 شهرًا.

حول بريدج بيو فارما إنك
شركة بريدج بيو فارما . (BridgeBio) هي شركة أدوية حيوية في المرحلة التجارية تأسست لاكتشاف وإنشاء واختبار وتقديم الأدوية التحويلية لعلاج المرضى الذين يعانون من الأمراض الوراثية والسرطانات ذات الدوافع الوراثية الواضحة. تتراوح مجموعة برامج التطوير الخاصة بـ BridgeBio من العلوم المبكرة إلى التجارب السريرية المتقدمة. تأسست BridgeBio في عام 2015 ويلتزم فريقها من مكتشفي الأدوية والمطورين والمبتكرين ذوي الخبرة بتطبيق التطورات في الطب الجيني لمساعدة المرضى في أسرع وقت ممكن. للمزيد من المعلومات قم بزيارة Bridgebio.com وتابعنا على ينكدين و تويتر.

بيانات تطلعية من شركة BridgeBio Pharma, Inc
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. قد تتضمن البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بيانات ليست حقائق تاريخية وتعتبر تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 27 أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة (قانون الأوراق المالية)، والمادة 21 هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934. ، بصيغته المعدلة (قانون التبادل)، والتي يتم تحديدها عادة باستخدام كلمات مثل يتوقع، يعتقد، يقدر، يتوقع، ينوي، قد، يخطط، مشاريع، يسعى، ينبغي، يستمر، سوف، وأشكال مختلفة من هذه الكلمات أو تعبيرات مماثلة. نعتزم تغطية هذه البيانات التطلعية بأحكام الملاذ الآمن للبيانات التطلعية الواردة في المادة 27 أ من قانون الأوراق المالية والقسم 21 هـ من قانون البورصة. هذه البيانات التطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالإمكانات السريرية والعلاجية لبرامجنا ومنتجاتنا المرشحة، بما في ذلك برنامج التطوير السريري الخاص بنا للأكوراميديس للمرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب أميلويد ترانسثيريتين، وتوقيت ونجاح برامج التطوير السريري لدينا، والتقدم الذي أحرزناه التجارب السريرية الجارية والمخططة لعقار acoramidis للمرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد الترانسثيريتين، بما في ذلك توقعات تلقي إجراء PDUFA من إدارة الغذاء والدواء في 29 نوفمبر 2024 والحصول على قرار من وكالة الأدوية الأوروبية بشأن MAA لـ acoramidis في عام 2025، وحماية الملكية الفكرية المتوقعة acoramidis، وتفاعلاتنا المخططة مع السلطات التنظيمية، والبيانات المتعلقة بالفوائد السريرية المحتملة أو الفوائد المحتملة لمرضى ATTR-CM في اقتباسات الدكتور فونتانا، وتوقيت هذه الأحداث، تعكس وجهات نظرنا الحالية حول خططنا ونوايانا. والتوقعات والاستراتيجيات، والتي تستند إلى المعلومات المتاحة لنا حاليًا وعلى الافتراضات التي وضعناها. على الرغم من أننا نعتقد أن خططنا ونوايانا وتوقعاتنا واستراتيجياتنا كما تنعكس أو تقترحها تلك البيانات التطلعية معقولة، إلا أنه لا يمكننا تقديم أي ضمان بأن الخطط أو النوايا أو التوقعات أو الاستراتيجيات سيتم تحقيقها أو تحقيقها. علاوة على ذلك، قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك الموضحة في البيانات التطلعية وستتأثر بعدد من المخاطر والشكوك والافتراضات، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الأولية والمستمرة من تجاربنا السريرية التي لا تشير إلى النتيجة النهائية. البيانات، وتصميم ونجاح التجارب السريرية الجارية والمخطط لها، والصعوبات في التسجيل في تجاربنا السريرية، والأحداث السلبية التي قد نواجهها في تجاربنا السريرية، أو عدم موافقة إدارة الغذاء والدواء أو الهيئات التنظيمية الأخرى على استراتيجيات الموافقة التنظيمية لدينا، ومكونات ملفاتنا ، مثل تصميمات التجارب السريرية وسلوكها ومنهجياتها، أو مدى كفاية البيانات المقدمة، والآثار السلبية المحتملة بسبب جائحة كوفيد-19 العالمي مثل التأخير في المراجعة التنظيمية، وانقطاع التصنيع وسلسلة التوريد، والآثار الضارة على أنظمة الرعاية الصحية وتعطيل الاقتصاد العالمي، وتأثيرات الأحداث الاقتصادية الكلية والجيوسياسية الحالية، بما في ذلك الظروف المتغيرة من جائحة كوفيد-19، والأعمال العدائية في الشرق الأوسط وأوكرانيا، وزيادة معدلات التضخم وارتفاع أسعار الفائدة، على عملياتنا التجارية وتوقعاتنا الشاملة، أيضًا مثل تلك المخاطر المنصوص عليها في قسم عوامل الخطر في تقريرنا السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023 وإيداعاتنا الأخرى لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية. علاوة على ذلك، فإننا نعمل في بيئة تنافسية للغاية وسريعة التغير تظهر فيها مخاطر جديدة من وقت لآخر. تستند هذه البيانات التطلعية إلى التوقعات والمعتقدات الحالية لإدارتنا اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وتخضع لبعض المخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك الموضحة في البيانات التطلعية. . باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، فإننا لا نتحمل أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية علنًا، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

جهة الاتصال الإعلامية في BridgeBio:
فيكرام بالي
اتصال@bridgebio.com
(650)-789-8220