بيانات LIVMARLI الخاصة بشركة Mirum Pharmaceuticals معروضة في الاجتماع السنوي لشركة ESPGHAN بواسطة Investing.com

– سبعة ملخصات تسلط الضوء على بيانات ALGS وPFIC، بما في ذلك ثلاثة عروض شفهية

– تم عرض بيانات التمديد طويلة المدى من المرحلة الثالثة من دراسة PFIC في الجلسة العامة وتم اختيارها من بين الملخصات الحاصلة على أعلى الدرجات

فوستر سيتي، كاليفورنيا – (بزنيس واير): أعلنت اليوم شركة “ميروم فارماسيوتيكالز” (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز Nasdaq: MIRM) عن البيانات المقدمة خلال الاجتماع السنوي السادس والخمسين للجمعية الأوروبية لطب الأطفال وأمراض الجهاز الهضمي والكبد والتغذية (ESPGHAN) الذي انعقد هذا العام. اسبوع في ميلانو بإيطاليا. تم تقديم البيانات من الدراسات السريرية للحلول الفموية LIVMARLI ® (maralixibat) والإعدادات الواقعية لمتلازمة ألاجيل (ALGS) والركود الصفراوي العائلي التقدمي داخل الكبد (PFIC) في العروض الشفهية والملصقات خلال الاجتماع.

قال بام فيج، دكتوراه، الرئيس: “نحن نواصل البناء على مجموعة قوية من الأدلة التي توضح قدرة LIVMARLI على تقديم فائدة طويلة المدى لمرضى PFIC عبر جودة الحياة الرئيسية ومعايير أمراض الكبد، بالإضافة إلى التحسينات في الأنواع الجينية المتنوعة من PFIC”. المسؤول العلمي ورئيس الأبحاث في ميروم. علاوة على ذلك، يسعدنا أن نعرض البيانات التي تظهر أن الأطفال الذين يعالجون بـ LIVMARLI يقللون أو يتوقفون عن تناول بعض الأدوية المضادة للحكة والمكملات الغذائية.

الملخص 587: الحفاظ على الاستجابة على المدى الطويل وتحسين صحة الكبد باستخدام الماراليكسبات لدى المرضى الذين يعانون من ركود صفراوي عائلي متطور داخل الكبد: بيانات لمدة عامين من دراسة MARCH-ON
الجلسة العامة: ملخصات أعلى الدرجات في أمراض الكبد
قدمه البروفيسور ريتشارد ج. طومسون، دكتوراه في الطب، كلية كينغز لندن، المملكة المتحدة
أظهر المرضى الذين يعانون من PFIC تحسينات كبيرة ومستمرة في شدة الحكة، ومستويات حمض الصفراء في الدم (sBA)، والبيليروبين الكلي والنمو بعد ما يصل إلى عامين من علاج LIVMARLI. وقد شوهدت تحسينات مماثلة في الحكة وsBA في المرضى الذين تم اختيارهم بصورة عشوائية في الأصل للعلاج الوهمي والذين تلقوا LIVMARLI في الدراسة المفتوحة.

الملخص 594: ماراليكسبات يؤدي إلى انخفاض كبير في البيليروبين لدى المرضى الذين يعانون من ركود صفراوي عائلي متطور داخل الكبد: بيانات من تجربة مارس
مقدمة من لورينزو دانتيجا، دكتور في الطب، مستشفى بابا جيوفاني الثالث والعشرون، بيرغامو، إيطاليا
شهد المرضى الذين عولجوا بـ LIVMARLI انخفاضًا ملحوظًا في كل من البيليروبين الكلي والمباشر مقارنةً بالعلاج الوهمي. 40% من المرضى الذين يعانون من البيليروبين غير الطبيعي في الأساس والذين تم علاجهم بـ LIVMARLI حققوا المستوى الطبيعي مقابل عدم وجود أي شيء في مجموعة الدواء الوهمي. علاوة على ذلك، كانت هذه التخفيضات في البيليروبين متسقة مع التخفيضات في sBAs.

الملخص 600: تأثير مارالكسيبات على استخدام الأدوية المصاحبة لعلاج الحكة الركودية في متلازمة ألاجيل: تجربة العالم الحقيقي
مقدمة من جولان تيرنر روزنتال، دكتوراه، شركة ميروم للأدوية (NASDAQ:)، Inc.، فوستر سيتي، كاليفورنيا، الولايات المتحدة الأمريكية
أظهرت الأدلة الواقعية المستقاة من 116 مريضاً عولجوا بـ LIVMARLI لمدة عام واحد على الأقل أن أكثر من ثلث المرضى تمكنوا من التوقف عن تناول ‰¥1 من الأدوية المضادة للحكة المصاحبة، وتوقف واحد من كل خمسة مرضى عن ‰¥2 من الأدوية. وقد لوحظت انخفاضات في استخدام الأدوية المصاحبة في جميع أنواع الأدوية وتشير إلى أن LIVMARLI قد يقلل من عبء الإفراط الدوائي خلال السنة الأولى من العلاج.

تشمل العروض التقديمية الأخرى التي تم تقديمها خلال ESPGHAN ما يلي:

الملخص 592 : يؤدي ماراليكسبات إلى تحسينات كبيرة في الحكة الركودية لدى الأطفال الذين يعانون من ركود صفراوي عائلي متطور داخل الكبد دون تشخيص وراثي: بيانات من تجربة مارس
قدمها البروفيسور ريتشارد ج. طومسون، دكتوراه في الطب، كينجز كوليدج، لندن، المملكة المتحدة‹

الملخص 599: يؤدي ماراليكسبات إلى تحسينات في الحكة الركودية لدى الأطفال الذين يعانون من ركود صفراوي عائلي متطور داخل الكبد بسبب نقص MDR3: بيانات من تجارب مارس/مارس-أون
قدمها البروفيسور ريتشارد ج. طومسون، دكتوراه في الطب، كينجز كوليدج، لندن، المملكة المتحدة

الملخص 595: ترتبط التحسينات في الحكة باستخدام الماراليكسبات بتحسين نوعية الحياة للمرضى الذين يعانون من الركود الصفراوي العائلي التقدمي داخل الكبد: بيانات من تجربة مارس
مقدمة من دوجلاس بي موجول، دكتوراه في الطب، دكتوراه، شركة ميروم للأدوية، فوستر سيتي، كاليفورنيا، الولايات المتحدة الأمريكية

الملخص 597: يمكن لماراليكسيبات أن يحسن الحكة الركودية لدى الأطفال الذين يعانون من ركود صفراوي عائلي تقدمي داخل الكبد والذين خضعوا سابقًا لتحويل صفراوي جراحي: بيانات من تجارب مارس/مارس/أون
مقدمة من لورينزو دانتيجا، دكتور في الطب، مستشفى بابا جيوفاني الثالث والعشرون، بيرغامو، إيطاليا

لعرض العروض الكاملة، يرجى زيارة قسم المنشورات على موقع ميروم.

حول محلول LIVMARLI ® (maralixibat) عن طريق الفم

LIVMARLI ® (maralixibat) هو محلول فموي يُعطى عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، وهو مثبط ناقل حمض الصفراء (IBAT) المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الحكة الركودية لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل (ALGS) بعمر ثلاثة أشهر وكبار السن وللركود الصفراوي داخل الكبد العائلي التقدمي (PFIC) بعمر خمس سنوات وما فوق.

LIVMARLI هو أيضًا مثبط IBAT الوحيد المعتمد من قبل المفوضية الأوروبية لعلاج الحكة الركودية لدى المرضى الذين يعانون من ALGS لمدة شهرين أو أكثر، ومن قبل وزارة الصحة الكندية لعلاج الحكة الركودية في ALGS. لمزيد من المعلومات للمقيمين في الولايات المتحدة، يرجى زيارة LIVMARLI.com.

قدمت Mirum أيضًا طلبًا للموافقة على LIVMARLI في أوروبا في PFIC للمرضى الذين تبلغ أعمارهم شهرين فما فوق.

حصلت LIVMARLI على تصنيف العلاج الاختراقي لـ ALGS وPFIC من النوع 2 وتسمية يتيمة لـ ALGS وPFIC. لمعرفة المزيد حول التجارب السريرية الجارية مع LIVMARLI، يرجى زيارة قسم التجارب السريرية لشركة Mirum على الموقع الإلكتروني للشركة.

معلومات هامة للسلامة

حدود الاستخدام: LIVMARLI ليس للاستخدام في المرضى من النوع 2 من PFIC الذين لديهم خلل شديد في بروتين مضخة تصدير الملح الصفراوي (BSEP).

يمكن أن يسبب ليفمارلي آثارًا جانبية، بما في ذلك:

اصابة الكبد. تعد التغييرات في بعض اختبارات الكبد شائعة لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل و PFIC ولكنها قد تتفاقم أثناء العلاج. قد تكون هذه التغييرات علامة على إصابة الكبد. في حالة PFIC، يمكن أن يكون هذا خطيرًا أو قد يؤدي إلى زراعة الكبد أو الوفاة. يجب على مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إجراء اختبارات الدم والفحوصات البدنية قبل البدء وأثناء العلاج للتحقق من وظائف الكبد. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا ظهرت عليك أي علامات أو أعراض لمشاكل في الكبد، بما في ذلك الغثيان أو القيء، تحول لون الجلد أو الجزء الأبيض من العين إلى اللون الأصفر، أو البول الداكن أو البني، أو الألم على الجانب الأيمن من المعدة (البطن). انتفاخ في منطقة المعدة، فقدان الشهية أو نزيف أو كدمات بسهولة أكبر من المعتاد.

مشاكل في المعدة والأمعاء (الجهاز الهضمي). يمكن أن يسبب ليفمارلي مشاكل في المعدة والأمعاء، بما في ذلك الإسهال وآلام المعدة. قد ينصحك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بمراقبة مشاكل المعدة الجديدة أو المتفاقمة بما في ذلك آلام المعدة والإسهال والدم في البراز أو القيء. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كان لديك أي من هذه الأعراض في كثير من الأحيان أو أكثر خطورة من المعتاد بالنسبة لك.

حالة تسمى نقص الفيتامينات القابلة للذوبان في الدهون (FSV). الناجم عن انخفاض مستويات بعض الفيتامينات (فيتامين A، D، E، و K) المخزنة في دهون الجسم أمر شائع في المرضى الذين يعانون من متلازمة Alagille و PFIC ولكن قد يتفاقم أثناء العلاج. يجب على مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إجراء اختبارات الدم قبل البدء وأثناء العلاج وقد يراقب كسور العظام والنزيف التي تم الإبلاغ عنها كآثار جانبية شائعة.

معلومات الوصفات الطبية الأمريكية
الاتحاد الأوروبي SmPC
دراسة المنتج الكندي

حول شركة ميروم للأدوية

شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc. هي شركة أدوية بيولوجية مكرسة لتحويل علاج الأمراض النادرة التي تصيب الأطفال والبالغين. يتوفر لدى Mirum ثلاثة أدوية معتمدة: محلول LIVMARLI ® (maralixibat) عن طريق الفم، وكبسولات CHOLBAM ® (حمض الكوليك)، وأقراص CHENODAL ® (شينوديول).

تمت الموافقة على LIVMARLI، وهو أحد مثبطات IBAT، لعلاج اثنين من أمراض الكبد النادرة التي تصيب الأطفال والبالغين. تمت الموافقة عليه لعلاج الحكة الركودية لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل في الولايات المتحدة (ثلاثة أشهر فما فوق)، وفي أوروبا (شهرين وما فوق)، وفي مناطق أخرى على مستوى العالم. تمت الموافقة عليه أيضًا في الولايات المتحدة في علاج الحكة الركودية لدى مرضى PFIC بعمر خمس سنوات وما فوق. تقدمت شركة Mirum بطلب للحصول على الموافقة في أوروبا لعلاج PFIC لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم شهرين فما فوق. تمت الموافقة على CHOLBAM من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لعلاج اضطرابات تخليق الحمض الصفراوي بسبب نقص الإنزيم الفردي والعلاج المساعد لاضطرابات البيروكسيسومال في المرضى الذين تظهر عليهم علامات أو أعراض أو أمراض الكبد. حصل CHENODAL على اعتراف الضرورة الطبية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج المرضى الذين يعانون من داء الأورام الصفراء الدماغية الوترية (CTX).

يتضمن خط أنابيب ميروم للمرحلة الأخيرة علاجين تجريبيين لأمراض الكبد المنهكة. يتم تقييم Volixibat، وهو مثبط IBAT، في دراستين تسجيليتين محتملتين بما في ذلك دراسة المرحلة 2b VISTAS لالتهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي ودراسة المرحلة 2b VANTAGE لالتهاب الأقنية الصفراوية الأولي. وأخيرًا، تم تقييم CHENODAL في المرحلة الثالثة من الدراسة السريرية، RESTORE، لعلاج المرضى الذين يعانون من CTX، مع الإبلاغ عن نتائج إيجابية في عام 2023.

لمعرفة المزيد عن Mirum، تفضل بزيارة mirumpharma.com وتابع Mirum على Facebook (NASDAQ:)، LinkedIn، Instagram و تويتر (X).

تطلعي البيانات

هذا يتضمن البيان الصحفي بيانات تطلعية تتعلق بالمشاركة المخططة للشركة في مؤتمر علمي، بما في ذلك عنوان عرض البيانات وملخصها، والذي قد يتضمن مناقشة البيانات السريرية والبحثية للشركة المتعلقة بالإمكانات العلاجية و/أو الجدوى التجارية لـ LIVMARLI في مختلف المجالات. مؤشرات أمراض الكبد وفي مجموعات المرضى التي يتم التحقيق فيها فقط. ونظرًا لأن مثل هذه البيانات تخضع للمخاطر والشكوك، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية. تهدف كلمات مثل الإرادة والهدف والإمكانات والتعبيرات المشابهة إلى تحديد البيانات التطلعية. تخضع دقة هذه البيانات لعدد من المخاطر والشكوك والافتراضات بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، العوامل التالية: الشكوك الكامنة في البحث والتطوير؛ حالات عدم اليقين المتأصلة في التخطيط التجاري والمالي، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر المتعلقة بأعمال شركة Mirum وتوقعاتها، أو التطورات السلبية في أسواقنا التي نركز عليها، أو التطورات السلبية في البيئة التنظيمية الأمريكية أو العالمية أو الاقتصادات بشكل عام؛ والتأثير المستمر لفيروس كورونا (كوفيد-19) على أعمالنا وعملياتنا ونتائجنا المالية؛ والتطورات التنافسية. تشمل العوامل الأخرى التي قد تسبب مثل هذا الاختلاف تلك التي تمت مناقشتها في ملفات الشركة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي لا تتحدث إلا اعتبارًا من تاريخ إصدارها وتستند إلى افتراضات وتقديرات الإدارة اعتبارًا من ذلك التاريخ. لا تتحمل شركة Mirum أي التزام بتحديث هذه البيانات لتعكس الأحداث التي تحدث أو الظروف الموجودة بعد تاريخ تقديمها، باستثناء ما يقتضيه القانون.

عرض الإصدار المصدر على Businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20240518739027/en/

اتصال وسائل الإعلام:
ايرين ميرفي
media@mirumpharma.com

الاتصال بالمستثمر:
أندرو ماكيبين
المستثمرين@ميروفاما.كوم

المصدر: شركة ميروم للأدوية.