إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تسرّع عملية مراجعة أدوية نقص ABCC6 الخاصة بإينوزيم بواسطة Investing.com
بوسطن – أعلنت شركة Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY)، وهي شركة أدوية حيوية متخصصة في علاجات الأمراض النادرة، اليوم أن عقارها التجريبي INZ-701 قد حصل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للعلاج. – نقص ABCC6، وهو اضطراب وراثي نادر.
تم تصميم برنامج المسار السريع لتسريع عملية تطوير ومراجعة الأدوية التي تعالج الحالات الخطيرة وتلبي الاحتياجات الطبية غير الملباة. يعتمد قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على البيانات الأولية من المرحلة 1/2 من التجربة السريرية المستمرة لـ Inozyme، والتي تتضمن نتائج السلامة والفعالية الإيجابية لدى البالغين الذين يعانون من نقص ABCC6. وقد لوحظت تحسينات في أمراض الأوعية الدموية، والوظيفة البصرية، والنتائج التي أبلغ عنها المريض.
يمكن أن يؤدي نقص ABCC6 إلى تكلس الشرايين المعمم عند الرضع (GACI النوع 2) عند الرضع، والورم الكاذب المرن (PXE) عند الأفراد الأكبر سنًا، وكلاهما يؤدي إلى مضاعفات قلبية وعائية وعصبية شديدة. حاليا، لا توجد علاجات معتمدة لهذه الحالة.
INZ-701 هو بروتين مدمج Fc ويتم تطويره كعلاج بديل للإنزيم. وقد أظهرت إمكانات في الدراسات قبل السريرية لمنع التمعدن المرضي والتكاثر الباطني، وهي جوانب تهدد الحياة من الاضطرابات الوراثية مثل نقص ENPP1، ونقص ABCC6، والتأق التكلسي.
أعرب دوجلاس أ. تريكو، دكتوراه، والرئيس التنفيذي ورئيس مجلس إدارة شركة Inozyme Pharma، عن أن تصنيف المسار السريع يؤكد على إمكانات العلاج، خاصة بالنسبة لمرضى الأطفال الذين يواجهون خطرًا أكبر للإصابة بأحداث سريرية كبرى مثل السكتة الدماغية. وتهدف الشركة إلى التوصل إلى اتفاق بشأن دراسة محورية على مرضى الأطفال بحلول نهاية عام 2024.
سيسمح التعيين لـ Inozyme بإجراء تفاعلات أكثر تواتراً مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ويمكن أن يؤدي إلى مراجعة تنظيمية سريعة. تعد هذه خطوة مهمة لشركة Inozyme حيث تواصل تطويرها السريري لـ INZ-701 في علاج نقص ENPP1 ونقص ABCC6 والتأق التكلسي.
Inozyme Pharma هي شركة في المرحلة السريرية مخصصة لتطوير علاجات للأمراض التي تؤثر على الأوعية الدموية والأنسجة الرخوة والهيكل العظمي. تعتمد المعلومات حول تعيين المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ INZ-701 على بيان صحفي صادر عن Inozyme Pharma.
وفي أخبار أخرى حديثة، شاركت شركة Inozyme Pharma Inc. نتائج مشجعة من تجاربها السريرية المستمرة للمرحلة 1/2 لعقارها المرشح INZ-701، والتي أظهرت سلامة وفعالية واعدة في علاج نقص ABCC6 وENPP1. بالإضافة إلى ذلك، أدى الاجتماع السنوي للمساهمين في الشركة إلى إعادة انتخاب ثلاثة مديرين من الدرجة الأولى والتصديق على شركة Ernst & Young LLP باعتبارها شركة المحاسبة العامة المستقلة المسجلة للشركة للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2024.
في تقارير المحللين الأخيرة، بدأ Wells Fargo في تغطية Inozyme Pharma، حيث حدد تصنيفًا للوزن الزائد وسعرًا مستهدفًا قدره 14.00 دولارًا، مشيرًا إلى المزايا المحتملة مثل المرونة التنظيمية لمؤشرات الأدوية اليتيمة والحد الأدنى من المنافسة. ومع ذلك، حافظ كل من HC Wainwright وBofA Securities على تصنيف الشراء للشركة، على الرغم من خفض أهداف السعر إلى 14 دولارًا من 16 دولارًا، بعد إصدار بيانات التجربة المذكورة أعلاه.
رؤى InvestingPro
نظرًا لأن شركة Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) تحظى بالاهتمام من خلال تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرشحها الرئيسي INZ-701، فإن المستثمرين يراقبون عن كثب الأداء المالي للشركة وأداء السوق. وفقًا لبيانات InvestingPro، تمتلك Inozyme قيمة سوقية تبلغ 272.78 مليون دولار، مما يدل على مكانتها كلاعب أصغر ولكن مركز في مجال الأدوية الحيوية. شهد سهم الشركة تقلبات كبيرة، حيث بلغ إجمالي العائد على سعر شهر واحد -8.51% وانخفض العائد على مدى ثلاثة أشهر بنسبة -36.36%، مما يعكس الطبيعة عالية المخاطر والمكافأة العالية للاستثمار في شركات الأدوية الحيوية في المرحلة السريرية. .
تسلط نصائح InvestingPro الضوء على العديد من الجوانب المالية الرئيسية التي يجب على المستثمرين مراعاتها. تمتلك Inozyme حاليًا أموالًا نقدية أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما قد يوفر وسادة أثناء تقدمها خلال التجارب السريرية باهظة الثمن. ومع ذلك، فإن الشركة تستهلك أموالها بسرعة ولديها هوامش ربح إجمالية ضعيفة، وهي تحديات شائعة للشركات في مرحلة تطوير الأدوية. بالإضافة إلى ذلك، لا يتوقع المحللون أن يكون Inozyme مربحًا هذا العام، مما يؤكد طبيعة المضاربة للاستثمار في الشركة في هذه المرحلة.
بالنسبة لأولئك الذين يفكرون في الاستثمار في Inozyme Pharma، توفر منصة InvestingPro رؤى إضافية، بما في ذلك 7 نصائح إضافية لـ InvestingPro، والتي يمكن الوصول إليها من خلال زيارة https://www.investing.com/pro/INZY. يمكن للقراء المهتمين استخدام رمز القسيمة برونيوز24 للحصول على خصم يصل إلى 10% على اشتراك Pro السنوي واشتراك Pro+ السنوي أو نصف السنوي، مما يوفر مجموعة أدوات شاملة لتحليل وتتبع فرص الاستثمار مثل Inozyme Pharma.
تم إنشاء هذه المقالة بدعم من الذكاء الاصطناعي ومراجعتها بواسطة أحد المحررين. لمزيد من المعلومات، راجع الشروط والأحكام الخاصة بنا.
